CRISPR, genoma rediģēšanas tehnoloģija, kas biomedicīnas zinātni burtiski pārņēmusi vētrā, beidzot tuvojas testēšanai ar cilvēkiem. ASV Nacionālo veselības institūtu (NIH) padomdevēja komiteja 2016. gada 21. jūnijā apstiprināja priekšlikumu izmantot CRISPR / Cas9 sistēmu, lai uzlabotu vēža ārstēšanu, iesaistot pacienta T limfocītus pētījumos.
Tomēr pirms klīnisko pētījumu uzsākšanas zinātniekiem jāsaņem apstiprinājums arī no ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes un medicīnas centriem, kur tiks veikti pētījumi.
Pensilvānijas universitātes zinātnieku ierosinātās "modificētās" ārstēšanas būtība ir tāda, ka viņi ekstrahē pacienta šūnas un pēc tam ģenētiski "rediģē", izmantojot CRISPR tehnoloģiju. Pēc tam izmainītie T-limfocīti tiks atkārtoti ievadīti cilvēka ķermenī, kur šūnas var uzbrukt audzējam. Tādējādi manipulācijas var palīdzēt ķermenim pašam pārvarēt slimību.
"Šūnu vēža terapija ir daudzsološa ārstēšana, taču lielākā daļa cilvēku, kuri ir saņēmuši šo ārstēšanu, ir recidīvi," saka Edvards Štadtmauers, Pensilvānijas universitātes ārsts. "Gēnu rediģēšana var uzlabot šādu terapiju un novērst dažas ievainojamības ķermeņa imūnsistēmā."
Pirmais izmēģinājums ar cilvēkiem nebūs liela mēroga, tas ir paredzēts tikai, lai pārbaudītu, vai CRISPR tehnoloģija ir droša lietošanai cilvēkiem. Pētnieki saņems USD 250 miljonus finansējuma no Imūnterapijas fonda, kuru pagājušā gada aprīlī izveidoja Facebook prezidents Šons Pārkers.
Pensilvānijas universitātes darbinieki izgatavos modificētas (rediģētas) šūnas un pieņems darbā brīvprātīgos (kopā ar centriem Kalifornijā un Teksasā).
No kā sastāv eksperiments? Pētnieki iegūs T šūnas no pacientiem ar melanomu, sarkomu vai mielomu un rediģēs tās, izmantojot CRISPR tehnoloģiju.
Vienu izmaiņu rezultātā tiks pievienots gēns, kas nepieciešams olbaltumvielu ražošanai, lai noteiktu vēža šūnas un apmācītu T šūnas to mērķēšanai.
Reklāmas video:
Otrais labojums iegūs dabīgu T-limfocītu proteīnu, kas var traucēt šo procesu.
Pēdējās izmaiņas ir aizsargājošas: zinātnieki noņems gēnu, kas atbild par olbaltumvielu ražošanu, kas vēža šūnas informē, ka T-limfocīti ir imūnās šūnas. Tādā veidā pētnieki novērsīs vēža šūnas no T-limfocītu "izslēgšanas".
Pēc tam pēc visām procedūrām zinātnieki izmainītās šūnas atkal ievadīs pacienta ķermenī.
"Pagājušā gada CRISPR ažiotāža tieši to paredzēja," sacīja Dīns Entonijs Lī, ASV Andresona vēža centra (RAC) imunologs un NIH Rekombinantās DNS konsultatīvās komitejas loceklis, kas šo priekšlikumu izskatīja.
CRISPR tehnoloģija, pēc viņa teiktā, vienkāršos gēnu inženieriju, ļaujot uz tās balstītām ārstēšanas metodēm ātrāk virzīties uz priekšu.
“Šī ir svarīga jauna pieeja. No šī izaicinājuma mēs daudz mācīsimies. Un es ceru, ka tas veidos pamatu jaunām terapijām,”saka onkologs Maikls Atkinss no Džordžtaunas universitātes, viens no trim RAC locekļiem, kas arī izskatīja šo priekšlikumu.
Ņemiet vērā, ka citi zinātnieki nav atstāti. Piemēram, Editas Biotechnologies saka, ka klīniskajos pētījumos vēlētos izmantot CRISPR, lai ārstētu retu akluma formu. Šis pētījums ir plānots 2017. gadā.