29. novembrī publiskotajā Revīzijas palātas ziņojumā par veselības apdrošināšanas sistēmas nākotni vispirms tika pievērsta uzmanība ierosinātajiem brīvi praktizējošu ārstu darbības ierobežojumiem. Tomēr vēl viens svarīgs punkts netika pamanīts. Mēs runājam par “dažu jaunu ārstēšanas veidu izmaksām”, īpaši onkoloģijā, kā norādīts materiāla 26. lappusē, un to iespējamo slogu mūsu veselības aprūpes sistēmai.
Kā specifisks dārgas procedūras piemērs tiek minēta vēža gēnu terapija. Tas ir par noteiktu gēnu maiņu mūsu šūnās, lai cīnītos pret slimībām. Bet apskatīsim, ko šīs jaunās un it kā daudzsološās ārstēšanas metodes var dot pacientiem. Un kā viņi var apdraudēt veselības apdrošināšanas sistēmu.
Gēnu terapija vēža vajadzībām Francijā vēl nav pieejama, jo tā ir novērtēšanas fāzē. Bet akūtas leikēmijas gadījumos ASV jau ir apstiprinātas divas metodes. Viņu pavērtie skati ir izraisījuši Pārtikas un zāļu pārvaldes (FDA) entuziasmu.
30. augustā tas ļāva Šveices farmācijas uzņēmumam Novartis uzsākt Kymriah laišanu tirgū. FDA direktors Skots Gotlībs sniedza šādu paziņojumu: "Šis vēsturiskais lēmums iezīmē jaunu pavērsienu medicīnas inovācijās ar spēju pārprogrammēt pacienta šūnas, lai cīnītos ar nāvējošu vēzi."
Dažas nedēļas vēlāk Kalifornijas Gilead laboratorija arī piešķīra atļauju Yescarta. FDA vadītājs šo metodi nosauca par "nozīmīgu jaunu posmu pilnīgi jaunas medicīnas paradigmas izstrādē nopietnu slimību ārstēšanā".
Aizraušanās ar gēnu terapiju
Lai saprastu šī entuziasma cēloņus, jāatskatās uz 1990. gadiem. Pēc pirmajiem sasniegumiem cilvēka ģenētikā un genoma dekodēšanas medicīnā pavērās jauns horizonts: gēnu terapija.
Reklāmas video:
Teorētiski ideja ir ļoti vienkārša. Tā kā īpašas slimības izraisa ģenētiskas mutācijas, kāpēc gan tieši novērst šīs novirzes? Labotā defektīvā gēna - "medicīniskā gēna" - versija tiek ievadīta ķermenī, lai atjaunotu skarto bioloģisko funkciju.
Praksē ceļš izrādījās daudz ērkšķīgāks, nekā paredzēts. Lai gan gēnu terapijas nozarei ir plašs valdības atbalsts, mēģinājumi ārstēt pacientus nav pārsnieguši klīniskos pētījumus. Kymriah bija pirmā šāda veida narkotika, kas tika apstiprināta Amerikas Savienotajās Valstīs. Drīz sekoja Yescarta.
Medicīniski un finansiāli solījumi
Bet kā viņi ieguva vajadzīgo licenci, lai dotos tirgū tikai ar mēneša starpību? Pirmkārt, mēs runājam par jauna veida gēnu terapiju. Tas izmanto mūsu imūnsistēmas šūnas, T-limfocītus, kas tiek ņemti no vēža slimniekiem un pēc tam ģenētiski modificēti laboratorijā. Kas šeit ir īpašs? Šeit nav runa par šūnu DNS "labošanu", bet gan par papildu DNS ievadīšanu tajās, lai tās sāktu ražot dabiski neizdalītu vielu.
Šo vielu kaut kādā veidā var raksturot kā himēru, jo tā rodas, saplūstot diviem elementiem, no kuriem vienu iegūst no peles, bet otru - no cilvēka. Šādi izveidoti limfocīti (CAR-T - himēriska antigēna reakcija T) ļauj imūnsistēmai tikt galā ar šo slimību. Citiem vārdiem sakot, viņi var cīnīties ar vēža šūnām.
Otrkārt, ASV ir devusi priekšroku šīm metodēm, jo tās var cīnīties ar vēzi, kas ir izturīga pret pašreizējo ārstēšanu: akūtu limfoblastisku leikēmiju bērniem ar Kymriah un pieaugušajiem ar Yescarta. Līdz šim gēnu terapijas nopietnās blakusparādības ir apturējušas tās attīstību. Francijā eksperimentālā terapija imūndeficīta bērnu ārstēšanai tika pārtraukta pēc leikēmijas parādīšanās dažiem pacientiem. Tomēr neārstējamu letālu slimību gadījumā blakusparādību jautājums izplēn otrajā plānā. Turklāt eksperimentālās metodes onkoloģijā ir plaši izplatītas, un ļoti toksiskas zāles jau sen ir kļuvušas par parastu.
Paātrināta verifikācijas procedūra
Visbeidzot, Kymriah un Yescarta izturēja prioritātes pārbaudi, tas ir, ātro ceļu. Gadījumā, ja runa ir par ārstēšanas metodēm, kas ļauj cīnīties ar bīstamu un potenciāli letālu slimību, viņi var saņemt pirmo atļauju, pamatojoties uz provizoriskiem datiem. Šādi pasākumi, kas ievērojami samazina finanšu riskus komerciālas ieviešanas ziņā, ir ievērojami veicinājuši investoru piesaisti (un tos īpaši motivē fakts, ka potenciālais tirgus ir ļoti liels).
Galvenais jautājums ir par to, vai provizoriskie rezultāti tiks apstiprināti praksē. Turklāt tas ir vēl jo akūtāk, jo vairāki līdzīgi izmēģinājumi ar citiem vēža veidiem tika pārtraukti pacientu nāves dēļ.
Kymriah un Yescarta ir entuziasma viļņi, gan medicīnas, gan finanšu jomā. Ar tām saistītās cerības un raizes ir pamatā tam, ko sociologs Pjērs-Benoits Džols dēvē par "zinātnisko un tehnoloģisko solījumu režīmu". Tas liek valdībām, uzņēmumiem, pacientiem un klīnikām ieguldīt līdzekļus, ja nav ticamu un pārbaudītu rezultātu.
Nenovērtējama ārstēšana?
Medicīniskās un zinātniskās izmaiņas, ko radījušas jaunās metodes, pavada lielas ekonomiskas un politiskas pārmaiņas. Karstākās debates rit par šādu punktu: deklarēto ārstēšanas cenu.
Farmācijas laboratorijas norāda 475 000 USD vienam pacientam Kymriah un 373 000 USD Yescarta, neskaitot blakusparādības. Tik augstas izmaksas rada šaubas par dažādu valstu veselības aprūpes sistēmu finansiālajām iespējām nodrošināt ārstēšanu visiem pacientiem. Starp citu, šis jautājums nāk klajā ar visām "novatoriskajām" vēža ārstēšanas metodēm.
Ietekmi uz budžetu pagaidām ir grūti novērtēt. Francijā šā gada februārī publicētajā Ekonomikas, sociālo un vides lietu padomes ziņojumā norādīts, ka kopumā “novatoriskām” pretvēža zālēm gadā varētu būt nepieciešami 1 līdz 1,2 miljardi eiro. Lai gūtu labāku priekšstatu par mērogu, ir vērts atcerēties, ka kopumā vēzim tiek tērēti 15 miljardi (2014. gada dati). Šī slimība kopumā veido 10% no veselības apdrošināšanas sistēmas izmaksām.
Garantēts rezultāts
Atbildot uz šīm bažām, Novartis ierosina piedāvāt Kymriah tirgū saskaņā ar (salīdzinoši) jaunu līgumisko shēmu: pay-by-performance. Ja mēneša laikā pacienta stāvoklī nav jūtamu "uzlabojumu", uzņēmums par ārstēšanu neiesniegs rēķinu.
Šī pieeja rada vairākus jautājumus. Ko īsti nozīmē "uzlabojums"? Pilnīga un ilgstoša remisija? Un kāpēc veselības novērtējums būtu jāveic tikai mēneša laikā? Šos kritērijus apšauba vairākas Francijas, Eiropas un Amerikas NVO, kas strādā, lai nodrošinātu piekļuvi ārstēšanai.
No pirmā acu uzmetiena uz rezultātiem balstīta samaksa izskatās kā vienkāršs un pat godīgs princips. Faktiski viņš cenu jautājumu pārceļ uz citu sfēru, ārstēšanas rezultātā iegūtās ietekmes sfēru. Un viņa vērtējums nav pietiekami acīmredzams. Tā, piemēram, klīniskajos pētījumos, kas kļuva par Kymriah panākumu atslēgu, piedalījās 63 pacienti, kas nebūt nav liels skaits. Turklāt klīniskajā vidē vēl nav veikti „reālās dzīves” novērtējumi.
Blakusparādības un ārstēšana
Blakusparādības un to ārstēšanas izmaksas ir vēl viena liela problēma. Kymriah gadījumā jau ir minēti tādi piemēri kā iekaisuma reakcija. Neaizmirstiet par terapijas izmaksām, kuras daži lēš 150 000–200 000 USD.
Visbeidzot jāatzīmē, ka nedaudzie piemēri par atalgojumu pēc veiktspējas, kas pastāv pasaulē, tostarp Francijā, vēl neatbilst viņu izvirzītajām cerībām. Tā, piemēram, Itālijā valsts saņēma minimālo finansiālo atdevi.
Šī cenu regulēšanas metode lieliski iekļaujas iepriekš minētajā "zinātnes un tehnoloģijas solījumu režīmā". Tam ir sava ekonomika, kas izmaksās iekļauj to, kas pārsniedz tagadni un ir virzīts uz nākotni. Šajā gadījumā tā ir cerība, ka pēc pirmajiem panākumiem sekos vēl lielāki sasniegumi. Saskaņā ar to pašu loģiku, atalgojums pēc snieguma ir paredzēts, lai pārliecinātu iedzīvotājus un varas iestādes, ka, ja solījums netiek pildīts, par to nekas netiks prasīts.
Jauna gēnu terapija vēža ārstēšanai, iespējams, nopietni finansiāli ietekmēs veselības aprūpes sistēmas Francijā un citur. Lai kā arī būtu, ir jāapspriež ne tikai cenas, bet arī sniegtās ārstēšanas kvalitāte. Šīs pārdomas neattiecas tikai uz veselības ekspertiem un centrālo administrāciju, bet tieši ietekmē iedzīvotājus un pacientus.
Pjērs-Andrē Juvens, Katrīna Burgēna