Tūkstošiem iedzimtu slimību, piemēram, Hantingtona sindroms vai cistiskā fibroze, var neattīstīties jauna atklājuma dēļ ģenētikā.
Pagājušajā nedēļā atklātais sasniegums ir tāds, ka zinātnieki ir spējuši pierādīt, ka ir iespējams rediģēt bojātus cilvēka embrija gēnus.
Izmantojot CRISPR-Cas9 programmu, kas līdzinās komandai atrast un aizstāt teksta redaktorā, zinātnieki varēja mainīt embriju DNS tā, lai nākotnē novērstu sirds mazspējas attīstību.
Nāvējoša sirds slimība
Pētnieki koncentrējās uz hipertrofisku kardiomiopātiju (HCM) - sirds slimību, kas skar vienu no pieciem simtiem cilvēku un var izraisīt pēkšņu nāvi. Pēc zinātnieku domām, šī ir tikai viena no 10 000 zināmām iedzimtām patoloģijām, kuras izraisa viens gēns. Iespējams, ka daudzi no tiem var nebūt izveidoti, rediģējot attiecīgos gēnus embrijos.
"Šis pētījums sniedz jaunu ieskatu metodē, kuru var izmantot, lai ārstētu tūkstošiem iedzimtu ģenētisko slimību, kas ietekmē miljoniem cilvēku visā pasaulē," sacīja metodes vadošais autors doktors Šuhrats Mitalipovs no Oregonas Veselības un zinātnes universitātes (ASV).
„Katra nākamā paaudze tiks izārstēta no slimības, jo gēns, kas to izraisa, tiks noņemts no ģimenes. Izmantojot šo paņēmienu, ir iespējams samazināt iedzimtu slimību slogu vienai ģimenei un galu galā visai cilvēcei,”piebilda zinātnieks.
Reklāmas video:
Monogēnas slimības
Monogēnas slimības ir hemofilija, Gošē slimība un muskuļu distrofija. Tāpat kā daudzu citu iedzimtu slimību gadījumā, tās var noteikt DNS testa laikā.
Pētījumā, kas publicēts žurnālā Nature, piedalījās arī Zalkas institūta (Kalifornija) un Seulas Nacionālās universitātes zinātnieki. Zinātnieki, kas nav iesaistīti pētījumā, atzinīgi novērtēja atklājumu kā pagrieziena punktu gēnu inženierijā.
"Šķiet, ka tas ir gēnu rediģēšanas sasniegums," teica profesors Daniels Brysons no Mančestras universitātes (Lielbritānija).
"Šis ievērojamais pētījums parāda, cik ātri ir mainījusies gēnu rediģēšanas joma, kopš CRISPR-cas9 sistēma tika izvēlēta par 2015. gada izrāvienu," piebilda profesors Pīters Brovs no Londonas King's College.
Ķīnā tika veikti trīs iepriekšējie mēģinājumi izmantot CRISPR sistēmu ģenētiski modificētu cilvēku embriju radīšanai, taču ar apšaubāmiem rezultātiem. Šis ir pirmais pētījums, kas nodrošina drošus un efektīvus rezultātus.
Dmitrijs Utočkins