ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) pirmo reizi apstiprināja zāles iedzimtas trantiretiīna amiloidozes (hATTR) ārstēšanai. Par to ziņo Science Alert.
Patisirāns bloķē mutācijas olbaltumvielu trantiretiīna (TTR) sintēzi, kas normālā formā pārnēsā vairogdziedzera hormonu tirotīnu un vitamīnu retinolu. Bojāts proteīns veicina amiloidozes attīstību, kad audos notiek olbaltumvielu-polisaharīdu kompleksa - amiloido - uzkrāšanās. Amiloīdās plāksnes veicina audu un orgānu, arī sirds, disfunkciju.
Trantiretiīna aktivitātes nomākšanas mehānisms ir balstīts uz RNS traucējumiem, kad, izmantojot mazas RNS molekulas (siRNS), tiek nomākta noteikta gēna ekspresija. Šis process sākas ar garu svešzemju RSA molekulu (kas pieder vīrusiem) sagriešanu atsevišķos fragmentos. Šīs daļas ir iekļautas RISC kompleksā, kas pēc tam saistās ar komplementārām Messenger RNS (mRNA) sekvencēm un aktivizē to šķelšanos. Tas novērš mRNS kodētā proteīna translācijas procesu un sintēzi.
