Bēdīgi slavenais CRISPR-Cas9 redaktors ir kļuvis par īstu sasniegumu ģenētikā. Ar viņa palīdzību tika veikti daudzi atklājumi. Viņš arī ielika pamatu tādai parādībai kā "gēnu terapija". Tomēr Kalifornijas Universitātes, Sanfrancisko, ārstu grupa sadarbībā ar Kalifornijas Universitātes Bērklija zinātniekiem plāno iet tālāk un izmantot CRISPR redaktoru kā "genomiskās ķirurģijas" rīku, lai dziedinātu cilvēkus no retām ģenētiskām slimībām.
Fakts ir tāds, ka dažādi ģenētiski defekti var būt diezgan reti, un ne tik daudz cilvēku ar tiem saslimst. Tas nozīmē, ka diemžēl nav izdevīgi izstrādāt zāles šo patoloģiju ārstēšanai. Protams, attīstība šajā jomā nav pilnībā apturēta, taču finansējuma trūkuma dēļ tā notiek “lēnāk, nekā mēs gribētu”. Un šeit noder genoma redaktors.
Tagad zinātnieki strādā ar šūnām, kuras ietekmē tādas slimības kā vitelimorfā distrofija un Charcot-Marie-Tooth slimība. Pirmais ir redzes sistēmas traucējums, kas izraisa pakāpenisku redzes zudumu, un otro raksturo ekstremitāšu muskuļu atrofija, neiropātija un vairāki citi simptomi. Bet autori izvēlējās šīs slimības nevis tāpēc, bet gan tāpēc, ka tās ir drīzāk "viegli mērķi", jo tās izraisa viena nukleotīda aizstāšana vienā gēnā. Tādēļ ir diezgan viegli izstrādāt ārstēšanu. Tagad zinātnieki izstrādā dažādas "genomiskās ķirurģijas" iespējas, un, ja viņu eksperimenti būs veiksmīgi, mēs varam sagaidīt ārstēšanas metožu un nopietnāku slimību attīstību.
Vladimirs Kuzņecovs
