Libella Gene Therapeutics vēlas pārdot dzīvi pagarinošu gēnu terapiju. Par to portālam OneZero pastāstīja viņas pārstāve. Pacientiem tiks ievadīts vīrusu vektors ar telomerāzes gēnu. Šī eksperimentālā terapija būs daļa no klīniskā izmēģinājuma, bet dalībniekiem tā izmaksās miljonu dolāru. Neskatoties uz to, uzņēmuma pārstāvji sacīja, ka viņiem jau ir divi pircēji un injekcijas saņems ziemā.
Telomēri ir hromosomu gali, kas ar katru šūnu dalījumu kļūst mazāki. Tiek uzskatīts, ka to saīsināšana ir viens no novecošanās cēloņiem: šūnas, kurās telomēri ir kļuvuši īsāki par noteiktu slieksni, zaudē spēju sadalīt un labot audu bojājumus. Tomēr šis process nenotiek visās ķermeņa šūnās: enzīma telomerāze darbojas cilmes šūnās un embrija audos, kas balstās uz hromosomu galiem un ļauj šūnām dalīties ilgāk.
Kopš šī fermenta atklāšanas - un par to 2009. gadā ieguva Nobela prēmiju - pētnieki ir mēģinājuši to izmantot dzīves pagarināšanai. Dažos gadījumos tas pat izdevās: piemēram, izrādījās, ka, ja telomerāzes gēns tiek ieviests vecāka gadagājuma (2 gadus vecs) pelēm, to vidējais dzīves ilgums palielinās par 13 procentiem, bet maksimālais - par 20.
Elisabeth Perisch, pirmā persona uz planētas, kura saņēma vīrusa vektora injekciju ar telomerāzes gēnu, virzījās vistālāk pa telomerāzes apgūšanas ceļu. Perisch nodibināja savu uzņēmumu BioViva, kas pacientiem ar vecumu, Alcheimera slimību, muskuļu vājumu un nieru problēmām piedāvā gēnu terapiju. Tomēr līdz šim uzņēmums nav reģistrējis nevienu klīnisku pētījumu, un nekas nav zināms par citiem pacientiem, kuriem būtu veikta terapija.
Tikmēr Amerikas Savienotajās Valstīs ir parādījusies otra kompānija, kas plāno panākt un apsteigt Elizabeti Perishu - šī ir Libella Gene Therapeutics. Tā pārstāvji nesen paziņoja, ka sāk pats savu terapijas klīnisko izpēti, kurai vajadzētu darboties pēc tāda paša principa: pacienta ķermenī tiek ievadīts vīrusa vektors ar telomerāzes gēnu. Izmēģinājums ir paredzēts trim dalībnieku grupām: vecāka gadagājuma cilvēkiem, pacientiem ar Alcheimera slimību un pacientiem ar ekstremitāšu išēmiju.
Libella Gene Therapeutics aicina klientus apmaksāt izmēģinājumu paši: viena kursa izmaksām vajadzētu būt vienam miljonam dolāru. Pēc uzņēmuma pārstāvju vārdiem, par ārstēšanu jau ir samaksājuši divi pacienti: 90 gadus veca sieviete un 79 gadus vecs vīrietis. Domājams, ka līdz janvāra otrajai nedēļai viņi būs saņēmuši terapiju.
Atšķirībā no BioViva, šī kompānija savu izmēģinājumu ir reģistrējusi oficiālajā ASV vietnē clintrials.gov. Neskatoties uz to, pētnieki plāno to veikt Kolumbijā ārpus Amerikas Veselības ministrijas (FDA) Amerikas jurisdikcijas, kurai, pēc uzņēmuma pārstāvju domām, būtu nepieciešams pārāk ilgs laiks, lai iegūtu apstiprinājumu šādai procedūrai.
Šis manevrs uzņēmumam jau ir piesaistījis kritiķu aizdomas: tas, ka pētnieki savu eksperimentu veic ārpus Amerikas Savienotajām Valstīm, uzreiz liek domāt, ka viņi baidās no varas iestāžu kontroles, kas nozīmē, ka viņi nav pilnīgi pārliecināti par savas terapijas kvalitāti un efektivitāti. Fakts, ka viņi savu izmēģinājumu reģistrēja oficiālajā resursā, tā rezultātā nevienam neuzticas: reģistrācijas procedūra ir tikai formāla, un terapija nesaņem eksperta apstiprinājumu. Ne tik sen, amerikāņu plašsaziņas līdzekļi ziņoja, ka cilmes šūnu klīnikas tajā pašā vietā reģistrēja nepārbaudītu ārstēšanu, tādējādi nodrošinot likumības izskatu. Visbeidzot, pati slimnīca, kas plāno veikt eksperimentālu gēnu terapiju, nav viena no lielākajām Kolumbijā, un vairāk klīnisko pētījumu tur nav reģistrēts.
Reklāmas video:
Tomēr rodas jautājumi ne tikai par šī testa kvalitāti un leģitimitāti, bet arī par pašu metodi. Pagaidām nav zināmi pierādījumi, ka telomerāze varētu pagarināt cilvēka dzīvi. Elisabeth Perisch - vienīgā, kas varēja kaut ko par to pastāstīt - 2018. gadā (trīs gadus pēc injekcijas) sacīja, ka viņas telomēri kļuvuši garāki, kas it kā norāda uz viņas bioloģiskā vecuma samazināšanos. Faktiski viņas telomēru garums ir normas robežās, kas nozīmē, ka tas varēja būt mainījies citu iemeslu dēļ, kas dažkārt rodas cilvēkiem.
Bet pat ja mēs pieņemam, ka gēnu terapija patiešām ietekmēja Perisch ķermeni, uz šī pamata ir pāragri izdarīt secinājumus - tas ir atsevišķs gadījums, kas turklāt nav publicēts recenzētā žurnālā. Un tā pati problēma, acīmredzot, parādīsies ar Libella Gene Therapeutics klientiem - ņemot vērā cenu, ko viņi maksā par eksperimentu, diez vai viņu būs daudz, kas nozīmē, ka šie būs arī atsevišķi gadījumi, kas neko neapstiprina.
Un pati ideja izmērīt bioloģisko vecumu pēc telomēru garuma tagad pakāpeniski zaudē popularitāti - vismaz ir vairāk un vairāk darbu (šeit ir piemērs), kuros autoriem neizdodas atrast korelāciju starp šo parametru un cilvēku vecumu. Liekas, ka pats telomēru garums nenozīmē tik daudz, bet svarīgāks ir ātrums, ar kādu tie saīsinās - piemēram, dzīvnieku vidū tas ir šis parametrs, kas korelē ar dzīves ilgumu.
Vīrietim, kurš uzņēmuma vietnē minēts par galveno zinātnieku - Viljamam Endrjū, jau ir vairākas neveiksmīgas prognozes. 2016. gadā viņš sadarbojās arī ar BioViva un paziņoja par atjaunošanas klīnikas būvniecību Fidži salā, un 2017. gadā kā Libella Gene Therapeutics sastāvdaļa solīja, ka telomerāzes izmēģinājumi "sāksies nākamajās nedēļās". Neviens vēl nav noticis.
Gēnu terapija pati par sevi izskatās kā daudzsološa metode, lai cīnītos pret novecošanos tīrākajā formā, tad vismaz ar vecumu saistītām slimībām. Tomēr līdz šim jebkura gēnu terapija joprojām ir ļoti dārga procedūra, un, piemēram, Amerikas Savienotajās Valstīs ir parādījusies pat “biohakeru” grupa, kas mēģina izveidot “pirātisku”, lētāku vienas no dārgākajām zālēm versiju.
Poļina Loseva
