Ģenētiķi no Amerikas Savienotajām Valstīm ir atraduši citu genoma redaktora CRISPR lietojumprogrammu, izmantojot to, lai noņemtu mutācijas no cilmes šūnām cilvēkiem, kuri cieš no tīklenes deģenerācijas.
Amerikāņu ģenētiķi ir paziņojuši par veiksmīgu eksperimentu pabeigšanu, kuros viņi "fiksēja" mutācijas gēnos, kas izraisa tīklenes deģenerāciju un aklumu, izmantojot pārprogrammētas cilmes šūnas un CRISPR genoma redaktoru, teikts žurnālā Scientific Reports publicētajā rakstā.
“Mūsu mērķis ir radīt metodiku personalizētai cīņai ar acu slimībām. Mums joprojām ir daudz darāmā, bet mēs uzskatām, ka mēs varam būt pirmie, kas pielāgo CRISPR iedzimtu slimību ārstēšanai. Šajā darbā mēs esam parādījuši, ka to principā var sasniegt,”sacīja Stefans Tsangs no Kolumbijas universitātes Ņujorkā, ASV.
Tsangs un viņa kolēģi vairākus gadus strādā, lai izveidotu gēnu terapiju, kuras mērķis ir ārstēt pigmentosa retinītu - iedzimtu slimību, kas noved pie tīklenes iznīcināšanas, gaismai jutīgu šūnu nāvi un aklumu.
Vienu no visizplatītākajām retinīta formām, kas ietekmē līdz 90% no šīs slimības nesējiem, izraisa viena mutācija RGPR gēnā, kurā ir "typo" tikai viens "burts" garš - nukleotīds.
Tsangs un viņa kolēģi ierosina apkarot šāda veida retinītu, audzējot cilmes šūnas, aizstājot nepareizo RGPR versiju un pārvēršot tos tīklenes konusos un stienīšos, kas pēc tam tiek ievietoti pacienta acī un aizvieto bojātās gaismas jutīgās šūnas.
Raksta autoriem izdevās īstenot pirmo soli šajā terapijā - viņi veiksmīgi aizstāja bojāto RGPR gēnu, neradot kaitējumu citiem gēniem, kas apņem šo DNS fragmentu, un audzējot līdzīgu cilmes šūnu kultūru. To bija diezgan grūti izdarīt, jo RGPR satur daudz atkārtotu fragmentu, kas atrodas citos genoma reģionos un uz kuriem CRISPR var kļūdaini reaģēt.
Lai gan zinātnieki nav mēģinājuši pārvērst tos par konusiem, stieņiem un citām tīklenes šūnām, tomēr viņi saka, ka to ir diezgan vienkārši izdarīt, izmantojot atbilstošos hormonus un signālmolekulu. Tuvākajā nākotnē viņi mēģinās to izdarīt, un pēc tam transplantēs šūnas to dzīvnieku acīs, kuri cieš no šīs retinīta formas, kā arī redzēs, vai CRISPR / Cas9 var izmantot, lai labotu citas mutācijas, kas izraisa tīklenes deģenerāciju.
Reklāmas video: